Zaklada “Zora” pokušava donatorskom kampanjom prikupiti milijun eura potrebnih za pokretanje hrvatske proizvodnje pripravaka za CAR-T staničnu imunoterapiju kojom se postižu bolji ishodi liječenja leukemije i limfoma od svih do sada dostupnih terapija.
U dvije godine donacijama su prikupili 111.000 eura, što je svega 11 posto potrebnog iznosa.
Pokretanje vlastite proizvodnje CAR-T pripravaka bio bi ogroman iskorak u liječenju bolesnika s B-staničnim leukemija i limfomima, a kasnije i u liječenju multiplog mijeloma i drugih oblika raka, rekao je Hini idejni začetnik projekta, imunolog s Fakulteta za biotehnologiju i razvoj lijekova Sveučilišta u Rijeci Mladen Merćep.
Mi planiramo uvođenje nove generacije pripravaka koji bi trebali imati dramatično bolju učinkovitost, objasnio je.
Takva proizvodnja uskoro počinje u Sloveniji gdje su zahvaljujući podršci uspjeli prikupiti dva milijuna eura i uskoro kreću s vlastitom proizvodnjom pripravaka i uvođenjem CAR-T terapije kojom će liječiti svoje bolesnike.
Prvi milijun eura prikupili smo donacijama u samo dva tjedna, ispričao je predstojnik Klinike za hematologiju Samo Zver hrvatskim novinarima tijekom njihova ovotjednog posjeta Sveučilišnom kliničkom centru u Ljubljani.
CAR-T stanična terapija napredna je metoda genetskog liječenja raka koja koristi u laboratoriju modificirane pacijentove vlastite imunološke stanice za borbu protiv bolesti.
Dosad pripravke iz inozemstva primilo 40-ak pacijenata
U svijetu je odobreno ukupno šest CAR-T pripravka od kojih su četiri odobrena za liječenje B-staničnih leukemija i limfomima, dok su dva odobrena za liječenje multiplog mijeloma.
Kod nas je odobren samo jedan pripravak komercijalnog naziva Kymriah i to samo za liječenje akutne limfoblastične leukemije (ALL) B limfocita u djece i odraslih do 25 godina, te za liječenje difuznog B-velikostaničnog limfoma (DLBCL) u odraslih.
Prema podacima kojima raspolaže Zaklada Zora, u Hrvatskoj je CAR-T komercijalne pripravke, proizvedene u inozemstvu, do sada primilo oko 40 pacijenata.
"Točnu informaciju o cijeni koju HZZO plaća nemamo, ali je na nekim predavanjima prezentiran podatak o cijeni od oko 330.000 tisuća eura", rekao je Merćep.
Slovenski hematolog Samo Zver navodi da će vlastita proizvodnja Slovencima značiti veću dostupnost jer će domaći pripravci biti tri puta jeftiniji. U Sloveniji namjeravaju njima liječiti oko 50 onkoloških bolesnika godišnje kojima drugi lijekovi ne pomažu.
"Ako imaju Slovenci, trebate i vi imati. Trebate malo pritisnuti vaše regulatore. To će biti dva do tri puta jeftinije liječenje", poručio je Zver hrvatskim novinarima.
Dodao je da je liječenje CAR-T pripravcima sada osma linija liječenja u Sloveniji, a cilj im je da postane treća.
Merćep napominje kako je plan da se uvede nova generacije pripravaka koji bi trebali imati dramatično bolju učinkovitost.
Naime, postojeći komercijalni pripravci prepoznaju samo jedan biljeg na površini tumorskih stanica, a u Hrvatskoj se planira uvođenje trostruko specifičnih CAR-T pripravaka koji bi trebali biti učinkoviti kod oko 90 posto pacijenata.
Lokalna proizvodnja znači veliku uštedu za zdravstveni sustav zbog smanjenja troška pripravaka. Daljnji je benefit znatno brža dostupnost. Umjesto sadašnjeg čekanja od pet tjedana na komercijalne pripravke, CAR-T stanice proizvedene lokalno bile bi dostupne unutar 6-7 dana.
Sada tijekom proizvodnog ciklusa (uzimanje stanica, smrzavanje i slanje na proizvodnju u inozemstvu, povratak u Hrvatsku, priprema pacijenta i primjena CAR-T pripravka) oko 15 posto pacijenata umire.
Proizvodnja u prostorima KBC-a Sestre milosrdnice
Trenutno se u Hrvatskoj komercijalnim CAR-T pripravcima liječi oko 10 pacijenata godišnje, a kandidata je između 50 i 100 te oboljeli od B staničnih leukemija i limfoma nepotrebno umiru. Vlastita proizvodnja značila bi primjenu pripravaka u ranijim fazama bolesti čime bi se izbjeglo dugotrajno i teško liječenje kemoterapijom.
Merćep naglašava da će se benefiti lokalne proizvodnje CAR-T pripravaka širiti i na druge oblike malignih tumora. Inicijalno će to biti liječenje multiplog mijeloma, a kasnije i drugih oblika tumora.
Kaže da značaj ovog projekta izvrsno ilustrira podatak da bi se broj bolesnika u dugotrajno remisiji povećao 2-3 puta, a broj umrlih smanjio gotovo šest puta.
Pokretanje proizvodnje planirano je na Zavodu za transfuzijsku i regenerativnu medicinu KBC-a Sestre milosrdnice gdje postoji prostor, oprema i ljudi s odgovarajućim odobrenjima Ministarstva zdravstva. Već za šest do devet mjeseci nakon nabave opreme mogli bi biti proizvedeni prvi pripravci za liječenje hrvatskih pacijenata.
Projekt se ostvaruje u suradnji s KBC-ima Sestre Milosrdnice i Zagreb, Klinikom za dječje bolesti u Klaićevoj, KB-om Merkur, Sveučilišnim kliničkim centrom u Ljubljani te američkom tvrtkom Caring Cross. Proizvodnja bi se inicijalno odvijala u KBC-u Sestre milosrdnice, a probir i liječenje u KBC-u Zagreb, a kasnije i u drugim centrima.
U Zakladi kažu da projekt podupiru svi ključni dionici poput Ministarstva zdravstva, saborskog Odbora za zdravstvo i socijalnu skrb, stručna društva i udruge pacijenata.
Nedavno su uputili zamolbu Vladi da im pomogne u pokretanju projekta, za koji kažu da bi trebao dobiti nacionalni značaj. Inicijalne povratne informacije iz Ministarstva zdravstva su vrlo pozitivne, te se nadaju da će se i Vlada uključiti.
"Bilo bi izvrsno ako bismo do kraja godine zajedničkim naporima i donacijama prikupili dovoljno novca da započnemo nabavu opreme koja će omogućiti proizvodnju CAR-T pripravaka. Već bi i male donacije svih nas u vrijednosti jedne kave omogućile uvođenje ovog oblika liječenja", ističe Merćep.
Merćep je iznio i procjenu da će svaki treći stanovnik Hrvatske oboljeti od raka tijekom svog života, te poručio da je projekt od interesa svih građana jer smo "svi ugroženi".
