Propadanje motoričkih neurona je teška bolest koja brzo napreduje i jednom kada joj je postavljena dijagnoza, osoba ima očekivani životni vijek tek dvije godine. Novo istraživanje pokazalo se efektivno u usporavanju napredovanja bolesti te ima potencijal kroz godinu dana pomoći neuronima da uspostave narušenu vezu mozga i mišića.
MND, također poznat kao amiotrofična lateralna skleroza (ALS), utječe na živce u mozgu i leđnoj moždini. Uzrokuje ga odumiranje živaca koji prenose signale od mozga do mišića. Može utjecati na sposobnost kretanja, ali i govora te disanja. Radi se o bolesti koja dramatično smanjuje kvalitetu života, ali i životni vijek. Među prvim simptomima je slabost u rukama.
Les Wood je prvi Britanac među 108 osoba koje su sudjelovale u internacionalnom istraživanju koje financira farmaceutska kompanija Biogen. Istraživanje objavljeno u New England Journal of Medicine temelji se na tehnologiji utišavanja gena. Naime, MND je posljedica mutacije na određenom genu zbog koje organizam proizvodi toksični protein SOD1. Neželjeni protein ubija neurone, no utišavanjem gena odgovornih za njegovu proizvodnju, smanjuje se količina proizvedenog proteina i usporava napredovanje bolesti.
Wood je prvu dozu lijeka primio 2016. godine, a kroz video klipove koje je snimao kroz godine terapije pokazao je kako se uistinu osjeća bolje. Njegova bolest i dalje napreduje, no znatno sporije i kako sam napominje, bez ovog lijeka njegova kvaliteta života bi bila mnogo znatnije narušena.
Lijek potpuno mijenja tijek bolesti
Profesorica dama Pamela Shaw, voditeljica Instituta za neuroznanost u Sheffieldu, sudjelovala je na preko 25 kliničkih istraživanja vezanih uz MND objašnjava kako se radi o uistinu čudesnom lijeku. Za BBC objašnjava: "Ovo je prvi put da su pacijenti koji su sudjelovali prijavili poboljšanje motoričke funkcije - 'Mogu hodati bez štapova. Mogu se popeti stepenicama u vrt, što nisam mogao prije dvije godine. Ove godine mogu pisati svoje božićne čestitke, što nisam mogao prošle godine", a dodaje i kako je ovo trenutak u kojem ulazimo u novu eru borbe protiv ove neurološke bolesti.
Istraživanje je pokazalo da je lijek najefektivniji u ranijim fazama bolesti jer sprječava daljnje propadanje neurona. Primjenjuje se ubrizgavanjem u leđnu moždinu jednom mjesečno, a potrebno je nekoliko mjeseci kako bi se osjetili prvi pomaci. Lijek nema sposobnost obnoviti oštećene neurone, ali kroz godinu dana bi postojeći neuroni trebali početi uspostavljati zdrave veze između mozga i mišića.
Važno je napomenuti da je samo dva posto dijagnoza MND-a uzrokovano navedenom mutacijom gena, tako da 98 posto oboljelih nema koristi od ovog lijeka. Još je u razmatranju je li potrebno ubrizgavati lijek osobama koje imaju navedenu mutaciju gena, ali ne pokazuju simptome. Daljnja istraživanja razriješit će ovakva pitanja te osigurati barem dijelu oboljelih od MND-a da žive kvalitetan i dug život.
