Akutna limfocitna leukemija najučestalija je akutna leukemija kod djece u dobi između tri i sedam godina. S dijagnozom agresivnog raka krvi suočila se i Alyssa (13) iz Leicestera u Velikoj Britaniji u svibnju prošle godine. Djevojčica je išla i na presađivanje koštane srži, no rezultata nije bilo. Jedina preostala nada bio je eksperimentalni lijek, druga opcija je bila olakšati Alyssi preostale dane
U dječjoj bolnici Great Ormond Street Hospital u Londonu liječnicu su joj dali eksperimentalni lijek kao zadnju nadu. Nakon šest mjeseci rak je nestao, ali Alyssa je još na promatranju jer prate da se rak ne bi vrati piše BBC.
Da nije bilo ovog lijeka, djevojčica bi umrla. Alyssina majka mislila je da neće dočekati još jedan Božić sa svojom kćeri i bila je neutješna. Liječnici su koristili revolucionarnu metodu pomoću koje su mijenjali molekularnu strukturu genetskog koda te projektirali nove vrste T-stanica koje su došle od donora te su ih modificirali kako bi uništavale kancerogene T-stanice u tijelu djevojčice.
Liječili su je tehnikom genetske manipulacije
Metoda kojom su liječnici uspjeli spasiti Alyssu bila je nezamisliva prije samo nekoliko godina, a sada je moguća zahvaljujući nevjerojatnom napretku u genetici. Tim u Great Ormond Streetu koristio je tehnologiju zvanu bazno uređivanje, koja je izumljena prije samo šest godina. Baze su jezik života, piše BBC i navodi: "Četiri vrste baza - adenin (A), citozin (C), gvanin (G) i timin (T) - građevni su blokovi našeg genetskog koda. Kao što slova u abecedi sriču riječi koje nose značenje, milijarde baza u našoj DNK sriču upute za naše tijelo. Uređivanje baza omogućuje znanstvenicima da se fokusiraju na točan dio genetskog koda i zatim mijenjaju molekularnu strukturu samo jedne baze, pretvarajući je u drugu i mijenjajući genetske upute".
Tim liječnika i znanstvenika upotrijebio je ovaj alat za projektiranje nove vrste T-stanica koje su bile sposobne loviti i ubijati Alyssine kancerogene T-stanice. Počeli su sa zdravim T-stanicama koje su došle od donora i počeli su ih modificirati, piše BBC.
- Prvo osnovno uređivanje onemogućilo je mehanizam ciljanja T-stanica kako one ne bi napale Alyssino tijelo.
- Drugi je uklonio kemijsku oznaku, nazvanu CD7, koja se nalazi na svim T-stanicama.
- Treće uređivanje bio je plašt nevidljivosti koji je spriječio ubijanje stanica lijekom za kemoterapiju.
- Posljednja faza genetske modifikacije naložila je T-stanicama da krenu u lov na sve što ima oznaku CD7 kako bi uništile svaku T-stanicu u njezinu tijelu - uključujući i one kancerogene.
Zato se to obilježje mora ukloniti iz terapije - inače bi se samo uništilo. Ako terapija uspije, Alyssin imunološki sustav, uključujući T-stanice - bit će ponovno izgrađen drugom transplantacijom koštane srži.
"Alyssa je prva pacijentica koja se liječi ovom tehnologijom", rekao je prof Waseem Qasim s UCL-a i Great Ormond Streeta. Rekao je da je ova genetska manipulacija vrlo brzo razvijajuće područje znanosti s ogromnim potencijalom u nizu bolesti i da je jako zahvalan što je imao priliku raditi na ovom slučaju te da ga raduje da će moći pomoći i drugoj djeci.
Trinaestogodišnjakinja se sada veseli Božiću i povratku u školu, a bit će i djeveruša na vjenčanju svoje tete.
