Liječenje dijabetesa tipa 1 koji je teško kontrolirati transplantiranim stanicama gušterače napreduje na dva fronta, s jednim proizvodom koji je nedavno odobren, a drugi napreduje u kliničkom ispitivanju.
Dijabetes tipa 1 autoimuna je bolest kod koje beta stanice gušterače koje proizvode inzulin (često se nazivaju samo "otočići", jer se nalaze u Langerhansovim otočićima u dijelu gušterače. Endokrini dio gušterače sastoji se od Langerhansovih otočića – nakupina više vrsta stanica koje proizvode inzulin, glukagon, somatostatin i pankreatični polipeptid) uništavaju vlastite imunološke reakcije tijela. Osobe s ovim stanjem uzimaju inzulin putem injekcija ili pumpice kako bi preživjele.
Ali, neki ljudi s dijabetesom tipa 1 često imaju izrazito nisku razinu šećera u krvi (hipoglikemiju) i možda ne osjećaju simptome, poput drhtanja i znojenja, koji signaliziraju pad šećera u krvi. Ti ljudi (nesvjesni hipoglikemije) jedini su kandidati za terapiju stanicama otočića, djelomično zato što također moraju uzimati lijekove za suzbijanje svog imunološkog sustava kako bi spriječili odbacivanje – na isti način na koji je to potrebno za bilo koji drugi presađeni organ, kao što je bubreg, a to nosi i rizik. Znanstvenici rade na tome da ukinu potrebu za imunosupresivima. FDA je odobrila Lantidru, terapiju napravljenu od stanica otočića gušterače mrtvih donora koji su ili čije su obitelji pristale donirati organe nakon smrti, piše WebMD.
Lantidra, koju proizvodi CellTrans, odobrena je za osobe s dijabetesom tipa 1 koje ne mogu postići ciljnu razinu šećera u krvi pomoću inzulina. U kliničkim ispitivanjima s Lantidrom, 21 od 30 bolesnika nije trebao uzimati inzulin najmanje godinu dana, dok je 10 i dalje bilo neovisno o inzulinu više od pet godina nakon liječenja. Ali kod pet pacijenata to uopće nije djelovalo. U međuvremenu, u ranom kliničkom ispitivanju različite vrste stanica otočića gušterače napravljenih od matičnih stanica, VX-880 tvrtke Vertex Pharmaceuticals, dvije osobe s dijabetesom tipa 1 i teškom hipoglikemijom uspjele su potpuno prestati s inzulinom tijekom najmanje godinu dana, a tri druga kreću u tom smjeru.
Ta su otkrića predstavljena 23. lipnja 2023. godine na godišnjim znanstvenim sjednicama Američke dijabetičke udruge. Lijek se ubrizgava u venu koja prenosi krv iz nekoliko organa u jetru, kao i inzulin iz gušterače u jetru kod osoba bez dijabetesa tipa 1. "Već desetljećima obećanje o transplantaciji otočića gušterače kao liječenju male podskupine onih s dijabetesom tipa 1 koji je najteže kontrolirati – a posebno onih s čestom i teškom hipoglikemijom – suočava se s dvije velike prepreke", rekao je David M. Harlan, dr.med., sudirektor Centra izvrsnosti za dijabetes Sveučilišta Massachusetts.
"Jedan je nedovoljna ponuda otočića za transplantaciju, a drugi, ponekad toksična imunosupresija potrebna da se transplantirani otočići spriječe od imunološkog odbacivanja", rekao je. Nedavni rezultati pomoću VX-880 "obećavaju prevladavanje obje prepreke u tome što se otočići dobiveni iz matičnih stanica mogu uzgajati u laboratoriju, čime se otvara mogućnost gotovo beskrajne opskrbe", rekao je Harlan, koji je također profesor medicine na Sveučilištu Massachusetts Chan Medical School u Worcesteru.
Nije bilo većih sigurnosnih problema u studiji VX-880, koja se sada proširuje kako bi uključila više ljudi u nekoliko europskih zemalja, kao iu Sjedinjenim Državama. Uz Lantidru, nuspojave su uključivale mučninu, umor, anemiju i bol u trbuhu. Većina ljudi u ispitivanju imala je barem jednu tešku nuspojavu, bilo zbog IV postupka u portalnu venu ili zbog lijekova za supresiju imuniteta. U nekim slučajevima ti su događaji zahtijevali da osoba prestane koristiti te lijekove i izgubi funkciju presađenih stanica. "Ove nuspojave treba uzeti u obzir pri procjeni dobrobiti i rizika Lantidre za svakog pacijenta", rekla je FDA u izjavi.
